Takeda Anuncia Designação de Terapia Inovadora da FDA dos EUA ao Mobocertinibe (TAK-788) para Tratamento de Pacientes com NSCLC e Mutações de Inserção do Exon 20 de EGFR

CAMBRIDGE, Mass. & OSAKA, Japão 28/4/2020 –

Takeda Pharmaceutical Company Limited (TSE:4502/NYSE:TAK) (“Takeda”) anunciou hoje que a ‘Food and Drug Administration’ (FDA) concedeu a Designação de Terapia Inovadora por seu medicamento experimental Mobocertinibe (TAK-788) para tratamento de pacientes com câncer de pulmão metastático de células não pequenas (NSCLC) com receptor de fator de crescimento epidérmico (EGFR) e mutações de inserção do Exon 20 cuja doença progrediu na ou após a quimioterapiaàbase de platina. Atualmente, não há terapias aprovadas projetadas para tratar esta forma específica de CPNPC. O Mobocertinibe é um inibidor de tirosina quinase de molécula pequena (TKI) concebido para direcionar seletivamente as mutações de inserção do Exon 20 de EGFR e EGFR 2 (HER2) humano.

A Designação de Terapia Inovadora é baseada na taxa de resposta geral (ORR) e no benefício a longo prazo observado em pacientes que responderam a um estudo de fase 1/2 avaliando a segurança e a eficácia do mobocertinibe em pacientes com NSCLC localmente avançado ou metastático, cujos tumores abrigam mutações de inserção do Exon 20 de EGFR e foram previamente tratadas com quimioterapia sistêmica. Isto sinaliza um possível avanço no atendimento das necessidades dos pacientes aos quais não há terapias direcionadas, sendo que opções de tratamento atuais apenas fornecem benefícios limitados.

“Estamos satisfeitos que a FDA tenha reconhecido o potencial terapêutico que o Mobocertinibe oferece a pacientes com NSCLC e Exon 20 de EGFR mutantes da inserção que precisam desesperadamente de opções de tratamento eficazes”, disse Christopher Arendt, Chefe da Unidade de Área Terapêutica Oncológica da Takeda. “Na Takeda, estamos comprometidos com o desenvolvimento de novos medicamentos para doenças difíceis de tratar. O estabelecimento da Designação de Terapia Inovadora para o Mobocertinibe é um passoàfrente em nossos esforços para ajudar a mudar o padrão atual de atendimento a esta população carente.”

“Embora a maioria das mutações do EGFR possa ser direcionada pelos TKIs atualmente disponíveis, as pessoas com mutações de inserção do Exon 20 sofrem e se sentem esquecidas, pois os inibidores do EGFR disponíveis não funcionam bem em seu câncer”, disse Jill Feldman, Advogado de Pacientes com Câncer de Pulmão e Co-Fundador de Resistentes do EGFR. “Estamos animados com o potencial deste tratamento para prolongar a vida de pessoas que não tiveram opções de tratamento aprovadas para visar sua doença.”

A Designação de Terapia Inovadora da FDA dos EUA é concedida para acelerar o desenvolvimento e a revisão regulatória de medicamentos experimentais destinados a tratar doenças graves ou com risco de vida. Os agentes com esta designação mostraram evidências clínicas preliminares que indicam que o medicamento pode demonstrar melhora substancial em relação às terapias existentes em um ou mais estágios finais clinicamente significativos.

A Takeda apresentará pela primeira vez o desenvolvimento do Mobocertinibe, incluindo a primeira divulgação pública da estrutura, durante o Encontro Anual Virtual I da Associação Americana de Pesquisa em Câncer (AACR) em uma sessão de Novos Medicamentos no Horizonte em 28 de abril, de 11:14 h às 11:34 h ET.

Sobre o NSCLC Mutante por Inserção do Exon 20 de EGFR

O NSCLC é a forma mais comum de câncer de pulmão, representando cerca de 85% dos 1,8 milhão de novos casos estimados de câncer de pulmão diagnosticados a cada ano em todo o mundo, segundo a Organização Mundial da Saúde.^1,2 Pacientes com mutações de inserção do Exon 20 de EGFR representam apenas cerca de 1-2% dos pacientes com CPCNP.^3,4 Esta doença apresenta um prognóstico pior do que outras mutações no EGFR, pois atualmente não há terapias aprovadas pela FDA que visam mutações no Exon 20, bem como TKIs de EGFR atuais e quimioterapia fornecem benefícios limitados para estes pacientes.

Sobre o Mobocertinib (TAK-788)

O Mobocertinibe é um TKI potente de molécula pequena, projetado especificamente para visar seletivamente as mutações do Exon 20 e EGFR e HER2. Em 2019, a FDA dos EUA concedeu a Designação de Medicamento Órfão do Mobocertinibe para tratamento do câncer de pulmão com mutações EGFR ou HER2, incluindo mutações de inserção do Exon 20.

Resultados do estudo da fase 1/2 em curso do Mobocertinibe, que avalia a eficácia e a segurança do Mobocertinibe em 160 mg uma vez ao dia em pacientes previamente tratados com inserções do Exon 20 de EGFR, mostraram que o Mobocertinibe produziu uma sobrevida média livre de progressão (PFS) de 7,3 meses e uma taxa de resposta geral confirmada (ORR) de 43% (n = 12/28) em pacientes com NSCLC localmente avançado ou mutações de inserção do Exon 20 de EGFR metastático. O perfil de segurança do Mobocertinibe foi administrável (N = 72). Os eventos adversos relacionados ao tratamento (EAs) mais comuns foram diarreia (85%), náusea (43%), erupção cutânea (36%), vômito (29%) e diminuição do apetite (25%). Estes resultados foram apresentados no Encontro Anual da Sociedade Americana de Oncologia Clínica (ASCO) de 2019.

O programa de desenvolvimento do Mobocertinibe começou na população com NSCLC e se espera que se expanda a outras populações não atendidas em outros tipos de tumor. O Mobocertinibe é um medicamento experimental, cuja eficácia e segurança não foram estabelecidas.

Takeda e o Câncer de Pulmão

A Takeda se dedica a expandir as opções de tratamento nos cenários de tratamento de NSCLC com mutações de inserção de NSCLC ALK+ e EGFR/HER2. Nossos programas abrangentes incluem os seguintes testes clínicos para continuar a atender às necessidades não atendidas de pessoas que vivem com câncer de pulmão:

Mobocertinibe:

Estudo da fase 1/2, avaliando a segurança, farmacocinética e atividade antitumoral do Mobocertinibe oral de inibidor do EGFR/HER2 em pacientes com CPCNP. Este teste foi concluído com registro.
Grupo EXCLAIM de fase 2, de extensão essencial do teste da fase 1/2, que foi projetado para avaliar a eficácia e segurança de Mobocertinibe em 160 mg uma vez ao dia em pacientes previamente tratados com mutações de inserção do Exon 20 de EGFR. Este teste foi concluído com registro.
Estudo EXCLAIM-2 da fase 3, global aleatório avaliando a eficácia do Mobocertinibe como tratamento de primeira linha comparadoàquimioterapia com dubletoàbase de platina em pacientes sem tratamento com NSCLC localmente avançado ou metastático, cujos tumores abrigam mutações de inserção do Exon 20 de EGFR. Este teste está sendo registrado agora.
Estudo da fase 1, aberto, multicêntrico e de escalonamento de dosagem, avaliando a segurança, tolerabilidade e farmacocinética do Mobocertinibe em pacientes japoneses com NSCLC localmente avançado ou metastático. Este teste foi concluído com registro.
Estudo J-EXCLAIM da fase 2, aberto, multicêntrico, avaliando a eficácia do Mobocertinibe como tratamento de primeira linha em pacientes japoneses com NSCLC localmente avançado ou metastático, cujos tumores abrigam mutações de inserção do Exon 20 de EGFR. Este teste está sendo registrado agora.
Estudo da fase 1, aberto, multicêntrico, de interação medicamentosa do Mobocertinibe e Midazolam, um substrato sensível do CYP3A, em pacientes com CPCNP avançado. Este teste está sendo registrado agora.

ALUNBRIG, um TKI de última geração concebido para direcionar e inibir alterações moleculares do ALK:

Teste da fase 1/2, que foi concebido para avaliar a segurança, tolerabilidade, farmacocinética e atividade antitumoral preliminar do ALUNBRIG. Este teste foi concluído com registro.
Teste ALTA essencial da fase 2 pesquisando a eficácia e segurança do ALUNBRIG em dois regimes posológicos em pacientes com ALK+ localmente avançado ou NSCLC metastático que progrediram ao Crizotinibe. Este teste foi concluído com registro.
Teste ALTA-1L da fase 3, aleatório e global, avaliando a eficácia e segurança do ALUNBRIG em comparação com Crizotinibe em pacientes com ALK+ localmente avançado ou NSCLC metastático que não receberam tratamento prévio com um inibidor de ALK. Este teste foi concluído com registro.
Teste J-ALTA da fase 2, multicêntrico de ramo único em pacientes japoneses com NSCLC ALK+, com foco em pacientes que progrediram ao Alectinibe. Este teste foi concluído com registro.
Teste ALTA 2 da fase 2, global de ramo único avaliando o ALUNBRIG em pacientes com NSCLC ALK+ avançado que progrediram ao Alectinibe ou Ceritinibe. Este teste foi concluído com registro.
Teste ALTA 3 da fase 3, aleatório, global, comparando a eficácia e segurança do ALUNBRIG x Alectinibe em participantes com NSCLC ALK+ que progrediram ao Crizotinibe. Este teste está sendo registrado agora.

Para obter mais informação sobre os testes clínicos do Mobocertinibe e ALUNBRIG, acesse www.clinicaltrials.gov.

Compromisso da Takeda com a Oncologia

Nossa principal missão de P&D é fornecer novos medicamentos a pacientes com câncer em todo o mundo por meio de nosso compromisso com a ciência, inovação inovadora e paixão por melhorar a vida dos pacientes. Seja com nossas terapias de hematologia, nossa linha principal robusta ou medicamentos para tumores sólidos, pretendemos permanecer inovadores e competitivos a fim de oferecer aos pacientes os tratamentos de que precisam. Para mais informação, acesse www.takedaoncology.com.

Sobre a Takeda Pharmaceutical Company Limited

Takeda Pharmaceutical Company Limited (TSE:4502/NYSE:TAK) é líder mundial em biofarmacêutica baseada em valores e orientadaàP&D, com sede no Japão, empenhada em levar uma Melhor Saúde e um Futuro mais Brilhante aos pacientes, traduzindo a ciência em medicamentos altamente inovadores. A Takeda concentra seus esforços de P&D em quatro áreas terapêuticas: Oncologia, Doenças Raras, Neurociência e Gastroenterologia (GI). Também fazemos investimentos direcionadosàP&D em Terapias e Vacinas Derivadas de Plasma. Estamos nos concentrando no desenvolvimento de medicamentos altamente inovadores que contribuem para fazer a diferença na vida das pessoas, ultrapassando fronteiras com novas opções de tratamento e alavancando nosso aprimorado mecanismo e capacidades de cooperação em P&D para criar uma linha principal robusta e diversificada de modalidades. Nossos funcionários estão comprometidos em melhorar a qualidade de vida dos pacientes e trabalhar com nossas parcerias na área da saúde em cerca de 80 países.

Para mais informação, acesse https://www.takeda.com.

Aviso Importante

Para fins deste aviso, “comunicadoàimprensa” significa neste documento, qualquer apresentação oral, sessão de perguntas e respostas bem como qualquer material escrito ou oral discutido ou distribuído pela Takeda Pharmaceutical Company Limited (“Takeda”) com relação a este comunicado. Este comunicadoàimprensa (incluindo qualquer informação verbal, qualquer pergunta e resposta referente a ele) não se destina a, e não constitui, representa ou faz parte de qualquer oferta, convite ou solicitação de qualquer oferta de compra, e caso contrário, adquirir, assinar, trocar, vender ou dispor de quaisquer valores mobiliários ou a solicitação de qualquer voto ou aprovação em qualquer jurisdição. Nenhuma ação ou outros títulos estão sendo oferecidos ao público por meio deste comunicadoàimprensa. Nenhuma oferta de títulos deverá ser feita nos EUA, exceto segundo o registro sob a Lei de Valores Mobiliários de 1933, conforme alterado, ou uma isenção do mesmo. Este comunicadoàimprensa está sendo concedido junto com qualquer informação adicional que possa ser fornecida ao destinatário), na condição de que seja para uso pelo destinatário apenas para fins informativos (e não para a avaliação de qualquer investimento, aquisição, eliminação ou qualquer outra transação). Qualquer falha no cumprimento destas restrições pode constituir uma violação das leis de valores mobiliários aplicáveis.

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Declarações Prospectivas

Este comunicadoàimprensa e quaisquer materiais distribuídos referentes a este comunicadoàimprensa podem conter declarações prospectivas, crenças ou opiniões sobre os futuros negócios da Takeda, posição futura e resultados das operações, incluindo estimativas, previsões, metas e planos para a Takeda. Em particular, este comunicadoàimprensa contém previsões e estimativas administrativas relacionadas ao desempenho financeiro e operacional da Takeda, incluindo declarações relativas a previsões de receita, lucro operacional, EBITDA ajustado, lucro antes do imposto de renda, lucro líquido atribuível aos proprietários da Takeda, lucro básico por ação, amortização e imparidade e outros rendimentos / gastos, receitas subjacentes, margem de lucro em núcleo subjacente, EPS em núcleo subjacente e dívida líquida. Sem limitação, as declarações prospectivas geralmente incluem as palavras “metas”, “planos”, “acredita”, “espera”, “continua”, “espera”, “visa”, “pretende”, “irá”, “pode”, “deve”, “iria”, “poderia””, “antecipa”, “estima”, “projeta” ou palavras ou termos de substância similar ou a sua negativa. Quaisquer declarações prospectivas contidas neste documento estão baseadas nas suposições e crenças atuais da Takedaàluz das informações atualmente disponíveis para ela. Tais declarações prospectivas não representam nenhuma garantia da Takeda ou de sua gestão de desempenho futuro e envolvem riscos conhecidos e desconhecidos, incertezas e outros fatores, incluindo, entre outros: as circunstâncias econômicas que cercam os negócios da Takeda, incluindo condições econômicas gerais no Japão, EUA e em todo o mundo; pressões e desenvolvimentos competitivos; leis e regulamentos aplicáveis; sucesso ou fracasso de programas de desenvolvimento de produtos; decisões de autoridades reguladoras e seu cronograma; mudanças nas taxas de câmbio; reclamações ou preocupações referentesàsegurança ou eficácia de produtos comercializados ou produtos candidatos; e integração pós-fusão com empresas adquiridas, qualquer uma das quais pode fazer com que os resultados, desempenho, realizações ou posição financeira reais da Takeda sejam materialmente diferentes de quaisquer resultados futuros, desempenho, realizações ou posição financeira expressa ou implícita por tais declarações prospectivas. Para obter mais informações sobre estes e outros fatores que podem afetar os resultados, o desempenho, as conquistas ou a posição financeira da Takeda, consulte o “Item 3. Informações Chave — D. Fatores de Risco” na Declaração de Registro da Takeda no Formulário 20-F registrado na Comissão de Valores Mobiliários dos EUA, disponível no site da Takeda em: https://www.takeda.com/investors/reports/sec-filings/ ou em www.sec.gov. A Takeda não assume nenhuma obrigação de atualizar qualquer declaração prospectiva contida neste comunicadoàimprensa ou qualquer outra declaração prospectiva que possa fazer, exceto segundo exigido por lei ou regra da bolsa de valores. O desempenho passado não é um indicador de resultados futuros, sendo que os resultados ou declarações da Takeda neste comunicadoàimprensa podem não ser indicativos, nem são uma estimativa, previsão, garantia ou projeção dos resultados futuros da Takeda.

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¹ Organização Mundial da Saúde. Dados Globais Mais Recentes sobre o Câncer. https://www.who.int/cancer/PRGlobocanFinal.pdf. Acessado em 11 de maio de 2019.

²Sociedade Americana de Câncer. O que é Câncer de Pulmão com Células Não Pequenas? https://www.cancer.org/cancer/non-small-cell-lung-cancer/about/what-is-non-small-cell-lung-cancer.html.

³ Riess, Jonathan W. Inserções Diversas do Exon 20 de EGFR e Alterações Moleculares Co-ocorrentes Identificadas por Perfil Genômico Abrangente de NSCLC. https://www.jto.org/article/S1556-0864(18)30770-6/fulltext. Acessado em 7 de abril de 2020.

⁴ Fang, Wenfeng. BMC Cancer. Mutações de Inserção do Exon 20 de EGFR e Resposta ao Osimertinibe no Câncer de Pulmão com Células Não Pequenas. https://bmccancer.biomedcentral.com/articles/10.1186/s12885-019-5820-0. Acessado em 7 de abril de 2020.

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