Pesquisa recente renova esperanças para tratamento de Distrofia Muscular de Duchenne

Rio de Janeiro, RJ 6/9/2019 –

Grupos da UFRJ e UFF descobrem caminho para tratamentos contra doença muscular letal ainda incurável

A pesquisadora Claudia Mermelstein, do Instituto de Ciências Biomédicas, da Universidade Federal do Rio de Janeiro (UFRJ), apresentará resultados recentes de sua pesquisa sobre Distrofia Muscular de Duchenne e que trazem esperanças para o tratamento da doença. A Distrofia Muscular de Duchenne é uma condição genética ainda incurável, que acomete principalmente meninos (cerca de um em cada 3.500) e causa o enfraquecimento progressivo e irreversível dos músculos, resultando muitas vezes em óbito precoce por volta dos 20 anos de idade.

Tanto humanos como camundongos portadores da alteração genética não possuem a proteína distrofina nas membranas das fibras musculares. Como consequência, essas fibras ficam mais frágeis e suscetíveis à entrada excessiva de cálcio, o que promove a contração muscular exacerbada e estimula uma produção muito alta de proteases dependentes de cálcio. Porém, apenas os camundongos conseguem reverter esse processo e regenerar as fibras danificadas.

Em parceria com outros pesquisadores da UFRJ e da Universidade Federal Fluminense, a equipe observou que os camundongos são mais afetados nos músculos de contração rápida, que conferem força imediata para exercícios anaeróbicos, como a musculação; do que nos de contração lenta, que conferem resistência aeróbica, como longas corridas. Ao contrário dos humanos, os músculos de contração rápida dos camundongos têm uma diminuição na atividade de mitocôndrias, que transformam açúcar em energia nas células. Isso acaba amortecendo parte da sobrecarga de cálcio, pois faz diminuir a função muscular. Curiosamente, a lesão das fibras também fez as mitocôndrias se agruparem no local da reparação muscular. “Isto abre possibilidades terapêuticas diferenciais para músculos com fisiologias distintas”, explica Mermelstein.

Claudia participará da XXXIV Reunião Anual da Federação de Sociedades de Biologia Experimental (FeSBE), em Campos do Jordão, São Paulo, entre 09 e 13 de setembro. A FeSBE reúne 22 sociedades científicas e milhares de pesquisadores em todo o país.

O trabalho, publicado em 2019 na revista Scientific Reports, do grupo Nature, desvenda porque camundongos afetados conseguem regenerar naturalmente o músculo danificado, ao contrário dos humanos, abrindo, portanto, novos caminhos em busca de um tratamento.

Mermelstein afirma que antes de partir para testes clínicos sua equipe ainda precisa conhecer as bases moleculares e celulares da patologia: “No momento estamos ampliando as nossas análises para outros músculos de camundongos distróficos, uma vez que só analisamos 2 músculos: EDL – extensor dos dedos do pé, de contração rápida – e músculo solear – da panturrilha, de contração lenta. Faremos isso antes de testar estas aplicações clínicas”. A pesquisa recebeu financiamento da Faperj, Capes e CNPq.

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